Tek doz SMA ilacı 2,4 milyon dolar

En ağır genetik hastalıklardan biri olan SMA Tip 1’de yeni geliştirilen gen terapisi umut verici sonuçlar sağlıyor. Ancak tedavide kullanılan ilacın patent sahibi şirket AveXis/Novartis tarafından çok büyük bir acımasızlıkla piyasa işleyişine göre fiyatlandırılması erişimi imkansız kılıyor. Türkiye’den bir bebeğin tedaviye erişimi için 2,4 milyon dolar gerekiyor.

Tek doz SMA ilacı 2,4 milyon dolar

Sol Gazete'de yer alan habere göre sosyal medyada gen tedavisi alabilmek için bağışlarla 2,4 milyon dolar toplamaya çalışan bebeklerin duyuruları sıkça karşımıza çıkıyor. Şu anda “fundraise” mekanizmasını kullanarak yürütülen 23 kampanya var. Türkiye’de, 2,4 milyon dolar gibi astronomik bir tutarla erişilebilen tedaviyi alma kriterlerine uyan, iki yaş altı SMA Tip 1 hasta sayısının 100’e yakın olduğu tahmin ediliyor. 

Onaylı kullanımının henüz bir yıllık geçmişi bulunan yeni bir ilaç, genetik bir hastalık olan Spinal Musküler Atrofi (SMA)’nın en ağır seyreden formu Tip 1’de çok umut verici sonuçlar sağlıyor. Yaşam beklentisini yükseltirken hastanın solunum cihazına bağımlılığını azaltıyor, hareket kabiliyetini artırıyor. Yeterince erken uygulanabildiğinde bebeklerin tamamen normal bir hayat sürme şansını yakalaması bile mümkün oluyor. İlacın adı Zolgensma, akıl almaz bir fiyat biçilen tedavide kullanılan ilacın patent sahibi ise AveXis, dünyanın en büyük ilaç şirketlerinden Novartis bünyesinde bir şirket.

Hastaya özel hazırlanmakla birlikte sadece tek bir dozun damardan bir saatlik bir sürede enjekte edilerek uygulandığı tedavi, uygulamanın basitliği de dikkate alındığında modern tıp tarihinin en pahalı tedavisi olarak niteleniyor. Yeni ilaç, sağlıkta ticarileşmenin geldiği boyutu çarpıcı ve maalesef çok can yakıcı biçimde ortaya koyuyor. Henüz dünyaya gözlerini yeni açmış bir bebeğin iki yaşından sonrasını görme şansını elde etmesi ve daha sağlıklı bir yaşam sürdürmesi yakınlarının 2,4 milyon doları toplayıp toplayamamasına bağlı. 

İnsanlığın ortak bilimsel birikimi tekellerin kontrolünde
Gen terapisinin ilk uygulamalarından biri olarak değerlendirilen Zolgensma’yı tek bir şirketin araştırma-geliştirme faaliyetlerinin sonucu olarak değerlendirmek pek mümkün değil. Bu tür tedaviler ve ilaçlar, binlerce, on binlerce bilim insanının dünyanın dört bir yanında, onlarca yıllardır sürdürdükleri genetik çalışmalarının ürünü. İçinden geçilen günlerde pandemiye yönelik aşı ve tedavi geliştirme çalışmaları vesilesiyle patent mekanizması ve ilaç şirketlerinin sağlıklı yaşam önünde ne büyük engeller haline geldiği daha fazla tartışma konusu. Benzer şekilde genetik hastalıkların tedavisine yönelik çalışmalar da, yeni gelişmelerin önemli olanaklar sunduğu dikkate alındığında bu tartışmayı daha yakıcılaştırıyor. 

Zolgensma ile yapılan tedavinin yüksek fiyatının gerekçesi olarak yüksek araştırma-geliştirme maliyetleri gösteriliyor. Şirketle anlaşması olmayan bir ülkenin vatandaşının tedaviye erişimi 2,4 milyon dolar. Anlaşmalı ülkelerde, sağlık güvencesine bağlı olarak fiyatın 600 bin dolara kadar indiği söyleniyor. Çok geniş bir aralıkta seyreden tutarın alt sınırına bile bireysel erişim imkansıza yakın. 

İlacın Novartis/AveXis’ten çıkış fiyatı belirsiz. Ancak yine de nihai tedavi fiyatı ve ilaçla ilgili tüm araştırma-geliştirme faaliyetlerinin söz konusu şirket bünyesinde yapılmasının olanaksızlığı dikkate alındığında, “piyasa mantığı” içinde bile ortada “maliyet+kar” anlayışıyla oluşmuş bir fiyat olmadığı açık. Tedavi masrafı, hastanın çaresizliği ve erişimin güçlüğünün “fiyatlandığı”nı gösteriyor. Kaldı ki ilaca yönelik çalışmalar sırasında ABD Ulusal Sağlık Enstitüsü başta olmak üzere bir dizi vakıf, dayanışma fonu benzeri kuruluştan fon sağlandığı ifade ediliyor. 

İlaç şirketinin astronomik fiyata tepkileri yumuşatmak için uyguladığı MAP (Managed Access Program) ise ayrıca dramatik. Şirketin MAP kapsamında 2020 yılında 100 dozun ücretsiz uygulanmasını içeren bir kampanyası var. Ancak programa başvurabilmek için tedavi protokolünü onaylamamış yani şirketle anlaşması olmayan bir ülke vatandaşı olmak, ama aynı zamanda tedavinin uygulaması konusunda eğitim almış bir merkez olması, ülkenin sağlık otoritesinin de onay vermesi şartı aranıyor. Nitekim Türkiye’den aday gösterilen bebekler, tedavi kriterlerine uygun olmalarına rağmen, bu şartlar sağlanamadığı için reddedilmiş durumda. Bu filtreler çalıştığında şirketin 100 hasta hedefinin gerçekleşip gerçekleşmeyeceği merak konusu., 

Sağlık Bakanlığı inceliyor
Türkiye’de Zolgensma kullanımı konusunda henüz bir protokol yok. Sağlık Bakanlığı’nın konuyla ilgili birimi Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu (TİTCK) taleplere bilimsel veriler doğrultusunda inceleme yapılacağı yanıtını vermekle birlikte inceleme sonuçlarıyla ilgili bilgi ya da gelişme paylaşımı henüz yapılmamış durumda. 

Avexis/Novartis yetkilileri Haziran’da SMA Benimle Yürü Derneği temsilcileriyle yaptıkları görüşmede “Türkiye bizim için öncelikli bir ülke. Avexis ve Türkiye temsilcileri olarak TİTCK ile sürekli görüşmekteyiz ve yine görüşeceğiz. Zolgensma’nın Yurtdışı İlaç Listesi’ne alınması için talebimizi tekrar ileteceğiz. Covid-19 salgını nedeniyle bu görüşmeler bir süre sekteye uğradı, fakat sonrasında gelerek Türkiye’deki ilgili devlet kurumlarıyla yüz yüze de görüşeceğiz” bilgisini veriyor. 

Yeni ilaç ve tedavilerin tanınması, onaylanmasında en önemli otoritelerden biri olan FDA (ABD Gıda ve İlaç Dairesi), Zolgensma’yı 24 Mayıs 2019’da onayladı. Bir diğer etkili otorite olan EMA (Avrupa İlaç Ajansı) da 2020’nin Mayıs ayında Zolgensma ile tedaviyi tanıdı. İki kurumun onayı Sağlık Bakanlığı’nın incelemesi açısından yeterince güçlü referanslar olmasına rağmen henüz bir gelişme yok. 

Onlarca aile zamana karşı yarışıyor. Tedavi alabilecek durumdaki bebek sayısının, kimi kriterler nedeniyle 100’ün altında olduğu belirtiliyor. Sağlık Bakanlığı’nın incelemesini hızlı tamamlayıp onay vermesi durumunda oluşacak toplam maliyet 60 milyon doların altında. Türkiye’de kamu bütçesinin büyüklüğü, kamu harcamalarının kompozisyonu düşünüldüğünde çok rahatlıkla devletin üstlenebileceği bir tutar.  

SMA nedir?
Spinal Musküler Atrofi, kısa adıyla SMA, kalıtsal ve ilerleyici (progressive) bir kas hastalığıdır. İstemli kasların güçsüzlüğüne ve erimesine (atrofi) yol açan SMA, sinir-kas (nöromüsküler) hastalıkları grubuna dahildir. Taşıyıcılık oranı toplumda 50’de birdir. Canlı doğumlarda ortaya çıkma olasılığı dünya çapında yaklaşık olarak ortalama 10.000’de birken Türkiye için bu oran 6.000-7.000’de bir civarında. 

Motor sinir hücrelerinin bir mutasyon nedeniyle SMN (Survival of Motor Neuron) proteinini yeterli miktarda üretmemesi sonucunda ortaya çıkan bu hastalık, uzun yıllar tüm dünyada bebek ölümlerine yol açan genetik geçişli hastalıklar arasında ilk sırada gelmekteydi.

En ağır seyreden tür olan bu 1. tip SMA’da hastalar baş kontrolü, kol-bacak hareketleri, dönme, yürüme gibi temel becerilerden yoksundur. Yutkunamaz ve ememezler. 1. tip SMA hastalarının büyük bölümü trakeostomi işlemi geçirmiştir ve cihaza bağlı yaşamaktadır. Bu hastaların çoğu solunum yetmezliği veya akciğer enfeksiyonları nedeniyle yaşamlarını yitirmektedirler.

SGK Spinzara’yı karşılıyor, ancak iki aydır bütçe sıkıntısı nedeniyle hastalara ilaç temin edilmiyor
SMA’da belirgin iyileşme sağlayan ilaçlar son birkaç yılda geliştirildi. Bu tedaviler, genetik hastalıklara ve özellikle de ağır kas hastalıklarına yönelik dünyanın pek çok yerindeki bilim insanlarının çok uzun yıllara yayılı çalışmaların nihai sonuçları olarak değerlendiriliyor. İlk geliştirilen ilaç Nusinersen, ticari adıyla Spinraza’nın patenti, Biogen firmasında. 2016’da FDA’dan, 2017’de EMA’dan onay alan ilaç, Türkiye’de de 2017 yılında Sağlık Bakanlığı tarafından ruhsatlandırıldı. SMA Tip 1’de kısmi iyileşme sağladığı gösterilen ilacın ömür boyu uygulanması gerekiyor. 

Nusinersen ya da Spinraza’dan sonra geliştirilen ve bu değerlendirmeye konu olan Zolgensma, FDA tarafından 2019 yılında, EMA tarafından da 2020 yılında onaylandı. Spinraza’dan daha etkili sonuçları olan Zolgensma’nın sadece tek bir doz uygulanması da önemli bir avantaj. 

Roche tarafından yeni geliştirilen Risdiplam ise FDA’dan geçtiğimiz günlerde onay aldı. Ağız yoluyla alınan şurup formunda bir ilaç olan Risdiplam’a ilişkin çalışmaların ilk sonuçları, Zolgensma’dan daha zayıf ancak Spinraza’dan daha kuvvetli etkilere işaret ediyor. 

Türkiye’de SGK’nın karşıladığı, SMA hastalarının yaygın olarak kullandığı Spinraza’nın temininde kamu bütçesi sıkıntıları nedeniyle yaklaşık iki aydır sorun yaşandığı hastalar tarafından ifade ediliyor. 

YORUM EKLE
SIRADAKİ HABER